Sidee Cilmi-baaris iyo Horumarin loogu Sameeyo Daawooyinka Carruurta?
Maxay tahay daroogada agoonta ah iyo muxuu yahay dardaaranka dawada ee Orphan? Waa maxay sababta cilmi-baarista iyo horumarka daawooyinkan ay muhiim u yihiin iyo maxay yihiin caqabadaha?
Waa maxay daawada agoonta? - Qeexid
Daawada agoonta ah waa daawo (daawo) oo aan weli hoos loo dhicin sababtoo ah la'aanta shirkad si loo helo daawada faa'iido leh. Inta badan sababaha daroogada ee aan faa'iido lahayn waa in ay jiraan dad aad u yar oo iibsanaya daroogada marka la miisaamayo cilmi baarista iyo horumarka loo baahan yahay si loo soo saaro daroogada.
Erayada fudud, daroogada agoonta ah waa kuwa shirkadaha aan fileynin inay lacag badan ka sameeyaan, islamarkaana ay si toos ah ugu xoojiyaan dadaalkooda daawooyinka oo keenaya lacag.
Maxay qaar ka mid ah daroogooyinka ay yihiin "agoonta agoonta"
Daawooyinka (daroogada) iyo shirkadaha bayoolojiga ah ayaa si joogta ah u baaraandegidda iyo horumarinta daawooyinka cusub si ay u daaweeyaan xaaladaha caafimaad, iyo daroogooyinka cusub ayaa si joogto ah u yimaada suuqa. Dadka qaba cudurrada dhifka ah ama xanuunada, dhinaca kale, ma fiiriyaan isla cilmi-baarista daroogada ee cuduradooda. Tani waa sababta oo ah tiradoodu waa yar yihiin sidaa daraadeed suuqyadda cusub ee daawooyinka cusub ee daawooyinkaas dhifka ah (sida badan loogu yeero "agoonta agoonta") sidoo kale waa yar tahay.
Cudurka dhifka ahi wuxuu ku dhacaa in ka yar 200,000 qof oo ku nool Mareykanka ama in ka yar 5 qof 10,000 oo qof oo ka mid ah Midowga Yurub. Wakaaladaha sharciyeynta dawlada ee Maraykanka iyo Midowga Yurub ayaa sidaas sameeyay talaabooyin lagu yareynayo farqiga u dhaxeeya horumarinta daroogada
Dhiirrigelin si loo kordhiyo Horumarinta Maan-dooriyaha Carruurta
In la aqoonsado in daroogooyinka ku filan ee cudurada dhifka ah aan laga soo saarin Maraykanka iyo in shirkadaha daroogada ay dhab ahaantii ku dhali lahaayeen khasaaro dhaqaale oo lagu horumarinayo mukhadaraadka xaaladaha dhifka ah, Congress-ka Mareykanka ayaa ansixiyay sharciga daroogada Orphan 1983-kii.
Xafiiska Maraykanka ee Horumarinta Alaabta Orphan
Maamulka Cuntada iyo Dawooyinka ee Mareykanka (FDA) ayaa mas'uul ka ah xaqiijinta amniga iyo waxtarka daawooyinka ee suuqa Soomaliya.
FDA waxay abuurtay Xafiiska Horumarinta Agabka ee Agabka Xannaanada (OOPD) si ay uga caawiso horumarinta daawooyinka agoonta ah (iyo waxyaabaha kale ee caafimaad ee cudurada dhifka ah), oo ay ku jiraan deeqaha cilmibaarista.
Daawooyinka agoonta ah, sida daawooyinka kale, weli waa in la helaa ammaan iyo waxtar leh iyada oo loo marayo tijaabooyinka iyo tijaabooyinka bukaan socodka ka hor inta aysan FDA u oggolaanin suuqgeynta.
Sharciga Maraykanka ee 1984
Sharciga dawada ee Orphanku wuxuu bixiyaa dhiirigelin si loo abuuro shirkado si loo horumariyo mukhaadaraadka (iyo waxyaabaha kale ee caafimaadka) suuqyada yaryar ee shakhsiyaadka qaba naadirro yaryar (gudaha Maraykanka, 47 boqolkiiba dhibaatooyinka naadirka ah waxay saameyn ku leeyihiin wax ka yar 25,000 oo qof). Dhiirashadan waxaa ka mid ah:
- Canshuurta federaalka ee cilmi-baarista la sameeyey (illaa boqolkiiba 50 kharashka) si loo horumariyo daroogada agoonta ah.
- Kaalmo 7-sano ah oo lagu iibiyo iibka daawada ee shirkadda ugu horreysa si loo helo oggolaanshaha kumbuyuutarka ee FDA. Tani waxay khusaysaa oo keliya isticmaalka isticmaalka ee daroogada. Codsi kale oo loogu talagalay isticmaalka kala duwan ayaa sidoo kale lagu ansixin karaa FDA, shirkaduna waxay lahaan doontaa xuquuq gaar ah oo suuq-geyn ah ee daroogada loogu talagalay isticmaalkaas.
- Ka dhaafida khidmadaha ogolaanshaha mukhadaraadka iyo khidmadaha FDA ee sannadlaha ah.
Ka hor intaanay dhicin Xeerka Dawada ee Orphan, daawooyin yar oo agoon ah ayaa la heli karaa si loo daaweeyo cudurada dhifka ah.
Laga soo bilaabo Sharciga, in ka badan 200 daaweeyn ilmo ah ayaa laga ansixiyay FDA si loogu suuq-gareeyo Maraykanka
Saameyntii Xeerka Dawooyinka ee Orphanka ee daawooyinka Maraykanka
Tan iyo markii Sharciga Maan-dooriyaha Orphan uu noqday 1983, wuxuu mas'uul ka ahaa horumarinta daroogo badan. Sannadkii 2012 waxaa jiray ugu yaraan 378 daawo oo la ansixiyey iyada oo loo marayo habkan, lambarkuna wuxuu sii wadaa inuu koro.
Tusaalaha Mukhaadaraadka Lagu Helo Sababta Sababtoo ah Xeerka Daweynta ee Agoonta
Waxaa ka mid ah daawooyinka ay ogolaadeen waxaa ka mid ah:
- Hormoonka Adrenocorticotropic (ACTH) ee lagu daaweynayo qoorta ilmaha
- Tetrabenzin si loogu daaweeyo qoorta oo ka dhacda dadka qaba cudurka Huntington
- Daweynta bedelida Enzyme ee loogu talagalay dadka qaba xanuunka glycogen, cudurka Pompe
Cilmi-baarista Caalamiga ah iyo Horumarka loogu talagalay Daroogada Agoonta
Sida Golaha Waddanka Maraykanka, Midowga Yurub (EU) ayaa aqoonsaday baahida loo qabo in la kordhiyo cilmi baarista iyo horumarinta daawooyinka agoonta ah.
Guddiga Qalabka Caawinta Agoonta
La aasaasay sannadkii 1995, Hay'adda Caafimaadka ee Yurub (EMEA) ayaa mas'uul ka ah hubinta amniga iyo waxtarka daawooyinka suuqyada ee Midowga Yurub. Waxay isu keenaysaa khayraadka sayniska ee 25ka Dawladaha xubnaha ka ah Midowga Yurub. Sanadkii 2000, Guddiga Badeecooyinka Cunnooyinka Agoonta (COMP) ayaa la aasaasay si loo kormeero horumarinta daawooyinka agoonta ee Midowga Yurub.
Xeer-ilaalinta alaabta daaweynta agoonta
Xeer-ilaalinta alaabta daaweynta agoonta, oo ay soo saartay Golaha Yurub, waxay bixisaa dhiirigelinta horumarinta daawooyinka agoonta ah (iyo waxyaabaha kale ee caafimaad ee cudurada dhifka ah) ee Midowga Yurub, oo ay ku jiraan:
- Joojinta khidmadaha la xiriira habka oggolaanshaha suuq-geynta.
- Isku-kalsoonaansho 10-sano ah oo ku saabsan iibka daroogada ee shirkadda ugu horreysa si loo helo oggolaanshaha suuq-geynta ee daroogada EMEA. Tani waxay khusaysaa oo keliya isticmaalka isticmaalka ee daroogada.
- Oggolaanshaha suuq-geynta bulshada - nidaam dhexdhexaad ah oo ah oggolaanshaha suuq-geynta kaas oo ku fidiya dhammaan wadamada xubnaha ka ah Midowga Yurub.
- Kaalmo-dhaqameed, oo macnaheedu yahay bixinta talooyinka cilmi-baarista ee shirkadaha daroogada ee ku saabsan baaritaannada kala duwan iyo tijaabooyinka caafimaad ee lagama maarmaanka u ah daroogada la horumariyo.
Xeerka Qalabka daawada agoonta ah wuxuu saameyn ku yeeshay saamiga faa'iido u leh EU-da in sharciga loo yaqaan 'Orphan Drug Act' ee ku yaala Maraykanka, si weyn u kordhinaysa horumarinta iyo suuqgeynta daawooyinka agoonta ah ee dhibaatooyinka naadirka ah.
Khadka Hooska ee Sharciga Daroogada Agoonta
Waqtigaas waxaa jira muran badan oo ku saabsan Sharciga Maandooriyaha Orphan, iyada oo baahida loo qabo daaweynta cudurrada dhifka ah ee hal dhinac ah miisaanka, iyo su'aalaha ku saabsan joogtaynta dhinaca kale. Nasiib wanaag, falalkaas, labadaba Maraykanka iyo Yurub labadaba waxay kor u qaadeen wacyi-gelinta cudurada dhifka ah, marka, marka lagu daro, ma aha wax aan caadi ahayn.
Ilaha:
Herder, M. Waa maxay Ujeedada Sharciga Daroogada? . Daawo Daawo . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., iyo R. Griggs. Saameynta aan la isku haleynin ee qeexida badeecada ee loogu talagalay xanuunada niyolojiga ee naaska. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
Maamulka Cuntada iyo Dawooyinka Mareykanka. Dejinta Qalabka Agooniga ah: Daroogooyinka iyo Biyoolojiyada. La daabacay 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm